SĂNĂTATE – Au fost aprobate terapii genetice pentru boli rare

Medicina viitorului este în teste clinice și promite să vindece boli precum HIV-SIDA sau pe cele genetice rare. Viitorul este aici, însă este extrem de costisitor. Agenția Americană a Medicamentului, FDA, a aprobat două terapii genetice pentru celulele falciforme, aducând speranță pentru mii de oameni cu această boală.

Anemia falciformă sau siclemia este o formă de tulburare sanguină moștenită. Anemia falciformă modifică forma celulelor roșii din sânge și blochează fluxul normal.

Medicamentele, numite Casgevy și Lyfgenia, sunt remedii potențiale pentru persoanele cu aceaste tipuri de celule. E o veste extrem de bună pentru sute de mii de bolnavi din întreaga lume. Boala afectează aproximativ 100.000 de oameni din SUA, inclusiv aproximativ 1 din 365 de bebeluși născuți, conform Centrelor pentru Controlul și Prevenirea Bolilor din SUA.

Aceste două tramente îi pot vindeca pe acești oameni, însă, totul are un preț, iar el este imens. Casgevy va costa 2,2 milioane de dolari pentru tratamentul unic, în timp ce Lyfgenia va costa 3,1 milioane de dolari. În America aceste prețuri sunt plătite de asigurările de sănătate. Bolnavii nu vor plăti deloc sau vor plăti o mică parte din această sumă.

Chiar și în aceste condiții, vestea aprobării acestor medicamente este uriașă. Mai ales că unul dintre ele folosește editarea gentică CRISPR, pe baza căreia își fac speranțe zeci de milioane de persoane infectate cu HIV de exemplu. Există în testele clinice o cură care ar putea elimina virusul care a părut de neînvins în ultimii 40 de ani și a ucis zeci de milioane de oameni.

CRISPR este o tehnică de editare a genelor care le permite oamenilor de știință să facă tăieturi precise în ADN-ul uman. Prima lucrare științifică despre aceasta a fost publicată în 2012, iar dezvoltarea sa le-a adus celor doi oameni de știintă Premiul Nobel pentru Chimie opt ani mai târziu.